科技日報記者 張夢然
據美國國立衛生研究院官網報道，該院資助的研究團隊成功開發出“基因快遞卡車”——一種多功能基因遞送系統，能夠以極高精度靶向人腦和脊髓中的多種神經細胞類型。這一突破為未來實現精準大腦基因治療奠定了基礎，有望安全、高效地調控異常腦部活動。相比之下，目前大多數腦部疾病療法主要集中在緩解癥狀，而非從根源上干預病因。
該遞送系統可將遺傳物質精準傳遞至大腦和脊髓的特定細胞中，用于研究或治療目的。它不僅革新了科學家探索神經回路的方式，還提供了一種無需依賴轉基因動物即可在多個物種中進行神經科學研究的新工具。
研究人員將這一系統形象地比喻為“基因快遞卡車”，專門負責將特定的“基因包裹”投送到大腦和脊髓中的目標細胞區域。借助這些遞送工具，人們能以前所未有的精度訪問并操控中樞神經系統中的特定細胞群。
新系統基于一種經過改造的小型腺相關病毒作為載體，可將DNA高效導入靶細胞。該技術具有廣泛的適用性，已在多個物種及實驗系統中驗證，包括手術切除的腦組織樣本。這標志著該工具已具備進入廣泛應用階段的潛力。
此次發布的工具包包含數十種可靶向關鍵腦細胞類型的遞送系統，涵蓋興奮性神經元、抑制性中間神經元、紋狀體與皮質亞型、腦血管細胞，以及脊髓中控制運動、常在肌萎縮側索硬化癥和脊髓性肌萎縮癥等疾病中受損的神經元。此外，該平臺還包括一個由人工智能支持的計算程序，可識別特定腦細胞中開啟基因表達的“光開關”，大幅節省人們在尋找這類調控元件上的時間和精力。
這一系列創新工具將極大推動對人類大腦功能與疾病的深入研究。特別是它能夠靶向前額葉皮層中的特定細胞（這一區域與決策能力和其他高級認知功能密切相關）。同時，也為研究帕金森病、阿爾茨海默病、亨廷頓病、癲癇、肌萎縮側索硬化癥等多種神經系統疾病，以及各類神經精神疾病的發病機制提供了全新手段。
這項成果代表了神經科學和基因治療領域的重要飛躍，為揭示人腦奧秘、開發新型治療策略開辟了廣闊前景。
