科技日報記者 張夢然
來自日本大阪大學與東京科學研究所的團隊,開發(fā)出一種會“傾聽身體聲音”——具有感知和調(diào)節(jié)能力的新型智能mRNA藥物,可根據(jù)人體內(nèi)的實時生物信號,自主調(diào)整治療效果。這項突破性成果為實現(xiàn)更精準、更安全的治療方式打開了新的大門。
這種藥物所有組件均由mRNA構成,通過響應特定的“體液因子”(如激素或與炎癥相關的分子)來發(fā)揮作用。這些因子是體內(nèi)疾病狀態(tài)的重要信號。當這些信號分子存在時,mRNA能夠動態(tài)調(diào)節(jié)其所編碼的治療性蛋白質(zhì)產(chǎn)量,從而讓藥物具備適應身體變化的能力,這就像智能恒溫器根據(jù)室溫自動調(diào)節(jié)加熱一樣。
為了實現(xiàn)這一功能,團隊設計了一個由三種合成mRNA組成的系統(tǒng):一種mRNA用于生成受體蛋白,以檢測疾病相關的生物信號;另一種mRNA負責制造調(diào)控蛋白,用以控制蛋白質(zhì)的翻譯過程;第三種則是編碼治療性蛋白本身的“藥物mRNA”。
這三者協(xié)同工作,如同一個微型生物邏輯電路。當系統(tǒng)識別到目標分子(如激素或炎癥標志物)時,便會激活治療性蛋白的生產(chǎn)。
團隊已證實,該系統(tǒng)可響應多種與疾病相關的關鍵分子,包括精氨酸加壓素(參與水平衡調(diào)節(jié))、前列腺素E2(炎癥標志物)以及緩激肽(與疼痛反應有關)。在一項實驗中,該系統(tǒng)僅在檢測到炎癥信號時才啟動抗炎蛋白的合成,有效抑制了炎癥反應。
傳統(tǒng)藥物通常采用固定劑量,無論患者當時的身體狀況如何,這種“一刀切”的方式可能導致副作用或療效不足。而這種新型自我調(diào)節(jié)型藥物,則提供了一種全新的解決方案——根據(jù)身體需求實時調(diào)整藥物輸出,實現(xiàn)真正的個體化治療。
該技術尤其適用于病情動態(tài)變化的慢性病,還可用于優(yōu)化mRNA疫苗,使其能夠按需調(diào)節(jié)免疫反應,從而提升安全性和有效性。
團隊表示,這是邁向精準mRNA療法的重要一步,標志著mRNA療法從“被動輸送”邁入“主動感知與響應”的新階段。
總編輯圈點
這是人類首次將感知疾病信號和響應調(diào)節(jié)治療功能集成到一種藥物中。智能mRNA藥物按需供應,身體不需要,它就不會過度生產(chǎn),減少對身體的干擾。通過研究這種藥物對不同生物信號的響應,我們可以更深入地了解疾病涉及的分子信號通路和細胞機制。這就如同一把新鑰匙,幫我們解開疾病研究中的謎團。新藥物的研發(fā)牽扯到生物學、醫(yī)學、生物工程等多個領域,這一成果將鼓勵不同學科的融合,有助研發(fā)出更復雜、更高效的治療方案。